Минздрав предложил меры для решения проблем больных муковисцидозом
Минздрав разработал «дорожную карту», которая содержит комплекс мер по улучшению положения больных муковисцидозом, рассчитанный на период до конца 2020 года. С документом ознакомился РБК, его подлинность подтвердили в пресс-службе ведомства.
Что такое муковисцидоз
Муковисцидоз — наследственное генетическое заболевание, обусловленное мутацией гена CFTR и характеризующееся поражениями дыхательных путей, кишечника, печени, поджелудочной железы и репродуктивной системы. Болезнь входит в программу «12 нозологий», в рамках которой Минздрав собирает от регионов заявки для последующего приобретения наиболее затратных препаратов для лечения генетических и онкологических заболеваний. Пациенты с муковисцидозом обеспечиваются по этой программе муколитическим препаратом дорназа альфа.
Для полноценного лечения необходимы муколитики, ферменты, бронхолитики, а также антибиотики.
По данным Минздрава, в России зафиксировано более 3,9 тыс. случаев заболевания, в том числе около 900 среди взрослых пациентов.
По словам источника РБК в Минздраве, «дорожная карта» по муковисцидозу не стояла в планах ведомства и была разработана в качестве оперативного реагирования на сложившуюся в стране ситуацию с лекарствами для пациентов.
Почему потребовалась «дорожная карта»
В конце ноября в профильных сообществах в соцсетях пользователями были опубликованы письма трех фармкомпаний — GSK, Teva и «Р-Фарм», где говорилось о прекращении производства, поставок или об отсутствии в свободном доступе трех антибиотиков для терапии при муковисцидозе. Речь шла о «Тиенаме» (имипенем плюс циластин), «Фортуме» (цефтазидим) и «Колистине» (колистеметат натрия).
На платформе Сhange.org родители детей, страдающих муковисцидозом, создали петицию, в которой требовали возвращения пропавших с рынка антибиотиков. Они указывали на невозможность замены оригинальных препаратов дженериками, чьи побочные действия не до конца изучены. На 15 декабря под петицией подписались более 235 тыс. человек.
В начале декабря директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава Елена Максимкина на брифинге заявила, что министерство ведет переговоры с производителями трех необходимых пациентам антибиотиков. Позднее представитель компания GSK, производителя «Фортума», заявил о внеплановом производстве и поставке в Россию лекарства по итогам договоренностей с Минздравом.
Представитель компании «Teva Россия», импортера «Колистина», пояснил, что препарат «не планировал уходить с рынка», и объяснил задержку в поставках изменениями нормативной документации компании-производителя.
Что должен сделать Минздрав
«Дорожная карта» содержит предложения по реагированию на заявления пациентов, актуализированию клинических рекомендаций у детей, а также по созданию таких рекомендаций для взрослых.
Клинические рекомендации — это свод документов, который разрабатывается под конкретное заболевание и содержит информацию для врача по диагностике, лечению и профилактике заболевания. Они утверждаются Минздравом и должны обновляться каждые три года.
По словам руководителя научно-клинического отдела муковисцидоза Медико-генетического научного центра им. Н.П.Бочкова Елены Кондратьевой, приглашенной наряду с другими экспертами для составления клинических рекомендаций по муковисцидозу, существующие рекомендации 2016 года требовали «серьезной доработки», в частности дополнений о необходимости лечебного питания, разделения антибиотиков для лечения разных видов инфекций, использования пациентами индивидуальных ингаляторов и так далее.
«Дорожная карта» Минздрава содержит четыре ключевых положения.
- До конца 2019 года Минздрав разработает регламент реагирования на сигналы о недоброкачественных и фальсифицированных лекарствах.
Как сообщил РБК глава Росздравнадзора Михаил Мурашко, его ведомство пересмотрит порядок получения данных по фармаконадзору. «Лекарства кроме основного действующего вещества содержат и вспомогательные. У пациентов могут возникать нежелательные реакции именно на вспомогательные вещества; в этом случае надо понять, идет ли речь о том, чтобы заменить препарат, или о том, что производитель некорректно его произвел», — пояснил чиновник, добавив, что ведомство обратит внимание на жалобы пациентов.
- В первом квартале 2020 года Минздрав должен разработать клинические рекомендации по муковисцидозу у взрослых и актуализировать рекомендации по заболеванию у детей.
Елена Максимкина добавила, что в обновленных рекомендациях будет уточнена лекарственная форма препаратов. «К примеру, ферменты должны выбираться для лечения пациента на основе доказательных данных, кроме этого должна быть выбрана максимально эффективная форма ферментов», — сказала она.
Как пояснила Кондратьева, не подходящие пациентам лекарственные формы ферментов приводят зачастую к побочным нежелательным явлениям. «Детям приходится использовать несколько капсул ферментов за один прием пищи, и важно не допустить, чтобы препараты, не прошедшие клинических исследований при муковисцидозе, не выиграли тендеров при закупках, тем более таблетированные, которые использовались несколько десятков лет назад без клинического эффекта», — объяснила она.
- В первом квартале Минздрав доработает риск-ориентированный список препаратов для проведения контроля качества. В то же время Минздрав планирует провести дополнительные сравнительные испытания оригинальных препаратов и дженериков и ускорить внедрение маркировки лекарственных препаратов.
Пациентские организации представили в Росздравнадзор, рассказал РБК Мурашко, список препаратов, на которые поступают жалобы. «Мы проанализируем этот список на предмет нежелательных реакций и в теории можем включить эти препараты в зону более частого контроля качества», — добавил он.
- Минздрав и Росздравнадзор сформируют перечень взаимозаменяемых лекарственных препаратов для медицинского применения и опубликуют этот документ в третьем квартале 2020 года на официальном интернет-сайте Минздрава России.
Максимкина пояснила, что этот перечень будет содержать информацию, какой объем клинических исследований проводился по конкретному препарату. «Будут также прописаны ограничения взаимозаменяемости, если вспомогательные вещества препарата имеют какие-либо противопоказания. Это разработано для пациентов, чтобы можно было посмотреть, доказал препарат взаимозаменяемость или нет», — сказала она РБК.