В США впервые одобрили генную терапию в борьбе с раком
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новую генную терапию для лечения рака. Ведомство называет это первой одобренной генной терапией, которой разрешили выйти на американский рынок, говорится в сообщении FDA.
Терапия получила название Kymriah. Она разработана, чтобы у пациентов был еще один шанс вылечиться, если принятые до этого препараты не принесли результата. По данным FDA, такое происходит с каждым пятым больным. Ведомство одобрило применение терапии в США для лечения пациентов в возрасте до 25 лет, страдающих острым лимфобластным лейкозом — раковым заболеванием крови.
В каждой дозе Kymriah, поясняет CNN, содержатся клетки иммунной системы пациента, генетически модифицированные в лаборатории. Эта процедура называется Т-клеточной терапией химерного антигенного рецептора (chimeric antigen receptor T-cell therapy), после нее клетки способны определять и уничтожать раковые клетки. Т-клетки — часть иммунной системы человека.
«Возможность перепрограммировать клетки пациента так, чтобы они атаковали смертоносные раковые клетки, открывает новый рубеж инновации в медицине», — приводятся в сообщении FDA слова главы ведомства Скотта Готтлиба. Глава Центра по биологическим оценкам и исследованиям FDA доктор Питер Маркс заявил, что новый способ лечения «продемонстрировал многообещающие показатели ремиссии и выживаемости в клинических испытаниях».
Глава компании — производителя препарата Novartis Джозеф Джименез назвал одобрение терапии «историческим моментом в лечении рака».
Испытания были проведены на 63 пациентах, указывают в FDA. За три месяца общий показатель ремиссии составил 83%.
CNN указывает, что новый препарат может вызвать синдром освобождения цитокинов и такой побочный эффект может угрожать жизни пациента. При этом синдроме резко падает кровяное давление, что может быть вызвано чрезвычайной активностью модифицированных клеток.
Производитель надеется, что в течение месяца в США будет действовать сеть из 20 центров, где применяется новая терапия. К концу 2017 года компания планирует расширить ее до 32 медцентров. Терапия стоит $475 тыс., но если в течение месяца у пациента не будет зафиксировано изменений, оплаты с него не потребуют, заявили в Novartis.
По оценкам Национального института онкологии США, острый лимфобластный лейкоз диагностируют ежегодно у около 3,1 тыс. пациентов в возрасте 20 лет или младше, сообщили в FDA.