Ученые «Сириуса» разработали технологию генной терапии глазных болезней
Ученые университета «Сириус» создали новую технологию для лечения наследственных заболеваний глаз, которые часто приводят к слепоте. Как сообщила пресс-служба университета, это открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения болезней глаз и других тяжелых заболеваний (гемофилия А, муковисцидоз, миодистрофия Дюшенна и наследственная глухота).
Речь о технологии, позволяющей «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Ранее многие тяжелые ретинопатии считались неизлечимыми из-за проблем с доставкой больших генов, которые не вмещались в стандартные вирусные векторы.
Ученые из Сириуса нашли решение этой проблемы. Они использовали природный процесс, называемый белковым сплайсингом, который позволяет соединять две части белка в одну функциональную молекулу. После серии экспериментов ученые смогли создать систему, позволяющая увеличить количество собираемого белка в 1,5 раза.
Исследователи уже использовали новую технологию для создания прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта — наследственного заболевания сетчатки. Генетический конструкт успешно испытали на человеческих клетках и животных моделях.
«Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическим методами», — отметил младший научный сотрудник университета Андрей Бровин.
Он подчеркнул, что сейчас главная задача — проверить, насколько препарат безопасен и эффективен. Если испытания пройдут успешно, на основе этой технологии можно будет создавать лекарства от сотен наследственных заболеваний.
Как сообщал РБК Краснодар, строительство второй очереди лабораторного комплекса университета «Сириус» планируют завершить в 2026 году. Его общая площадь составит 18 тыс. кв. м.
В комплексе разместят 100 новых лабораторий, включая центр доклинических исследований. Также там создадут инфраструктуру для работ в области палеогенетики, экологии и изучения изменения климата.
Оперативные новости и важная информация — в Telegram-канале РБК Краснодар. Аналитика, мнения, лонгриды — в Дзен