Ребенок со СМА из Уфы выиграл в лотерею самый дорогой препарат в мире
Пациентка со спинальной мышечной атрофией из Уфы бесплатно получит дозу препарата Zolgensma стоимостью $2,15 млн (более 160 млн рублей — ред.). Варвара Хайруллина выиграла в лотерее, организованной фармацевтической компанией Novartis, сообщила РБК Уфа мама девочки Мария Хайруллина.
«Мы узнали о лотерее осенью от невролога Айгуль Еникеевой, сдали анализы, собрали документы, вчера только узнали, что получим лекарство. Слов не было, плакали от счастья. Сейчас узнаем все подробности, надеемся, что удастся получить препарат в ближайшее время, в феврале Варе исполнится два года, важно успеть ввести лекарство до этого времени», — сказала Мария Хайруллина.
Ранее семья вела сбор самостоятельно, за несколько месяцев удалось собрать чуть более 10,3 млн рублей.
Швейцарская компания запустила лотерею в конце 2019 года, ежегодно распределяется 100 доз препарата. Независимая комиссия тянет жребий среди заявок, поданных медиками со всех стран, раз в две недели. Подход к распределению препарата вызвал жесткую критику ряда специалистов фармацевтического рынка.
Препарат генной терапии Zolgensma зарегистрирован в США и некоторых странах Европы, однако в программе Novartis могут участвовать пациенты до двух лет со всего мира. Инъекция вводится единожды и должна остановить развитие болезни.
По словам эксперта фармацевтического рынка, управляющего партнера «Центра бизнес-технологий» Виктории Кузнецовой, без препарата у детей со СМА мало шансов на доживание даже до старшего школьного возраста.
«Как бы ни критиковали компанию-производитель, но если у них появилась возможность спасти за свой счет ребенка, это важно приветствовать. Пока практикуется сбор средств "всем миром" под нужды конкретного больного, так как лекарство ещё не зарегистрировано на территории РФ. А инъекцию важно ввести до достижения ребенком двухлетнего возраста, иначе эффекта не наступит. Остается надеяться, что после регистрации препарата в России государство сможет участвовать в финансировании терапии этой сложнейшей патологии», — отметила Виктория Кузнецова в разговоре с РБК Уфа.
В сентябре в лотерее от компании выиграли еще две пациентки из Башкирии — Маргарита Кантюкова из Стерлитамакского района и Анелия Рафгутдинова из Кумертау.
Как сообщал РБК Уфа, в конце декабря еще одному ребенку из республики анонимно пожертвовали 96 млн рублей на приобретение указанного лекарства. Остальную сумму семья двухлетней Амиры Мустафиной собрала самостоятельно.